Zolgensma ou Spinraza Negado? Como Buscar o Tratamento da AME na Justiça

Receber o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) em um filho pequeno já é, por si só, um dos momentos mais difíceis que uma família pode enfrentar. Quando, depois disso, o plano de saúde ou o SUS nega o medicamento indicado pelo médico — Zolgensma ou Spinraza —, a angústia se soma à urgência: nessa doença, cada semana de atraso pode significar perda de função motora que não se recupera mais.

Este artigo existe para esclarecer, de forma direta e sem alarmismo, o que a lei e a jurisprudência já reconhecem sobre esse tipo de negativa. Não é incomum que famílias recebam uma resposta administrativa genérica — "fora do rol", "não previsto no protocolo" — sem que isso reflita, de fato, o que o ordenamento jurídico permite exigir.

A seguir, você vai entender a diferença entre os dois medicamentos, por que as negativas acontecem, o que diz a legislação e como funciona, na prática, o pedido de liminar para tentar garantir o início do tratamento o quanto antes.

O que é a Atrofia Muscular Espinhal (AME)

A AME é uma doença genética rara que provoca a degeneração progressiva dos neurônios motores responsáveis por comandar os músculos, levando à perda progressiva de força muscular. Existem diferentes tipos, classificados principalmente pela idade de início dos sintomas e pela gravidade do quadro. A forma mais grave, o tipo 1, costuma se manifestar ainda nos primeiros meses de vida e, sem tratamento, compromete de forma significativa funções básicas como sustentar a cabeça, sentar e, em casos mais severos, respirar e deglutir.

Por ser uma doença progressiva, o tempo entre o diagnóstico e o início do tratamento é um fator determinante. Quanto antes a terapia for iniciada — idealmente antes que haja perda motora relevante —, maior tende a ser a chance de preservação da função neuromuscular. Essa janela terapêutica estreita é, inclusive, um dos argumentos centrais usados em pedidos de urgência perante o Judiciário.

Zolgensma e Spinraza: qual a diferença

Embora tratem a mesma doença, os dois medicamentos funcionam de maneiras distintas:

• Zolgensma (onasemnogene abeparvovec): é uma terapia gênica aplicada em dose única, por via intravenosa. Atua substituindo a função do gene defeituoso responsável pela AME. É indicado preferencialmente para bebês e crianças pequenas, dentro de critérios de idade e peso definidos pela bula e por protocolos clínicos. É considerado um dos medicamentos de maior custo já registrados no mundo, o que explica boa parte da resistência de planos e do poder público em autorizá-lo administrativamente.

• Spinraza (nusinersena): é aplicado por via intratecal (injeção no canal raquimedular), em doses de manutenção recorrentes — inicialmente mais próximas, depois espaçadas ao longo dos anos. Diferente do Zolgensma, o Spinraza já está incorporado ao SUS por meio de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) específico do Ministério da Saúde, disponível para alguns subtipos e faixas etárias — mas justamente por existir um protocolo com critérios rígidos, é comum que pacientes fora desses critérios estritos (por idade, tempo de diagnóstico ou subtipo) recebam negativa administrativa, mesmo havendo indicação médica.

Cabe ao médico assistente — geralmente neuropediatra — avaliar qual dos dois tratamentos (ou eventual associação) é mais indicado para cada caso, considerando idade, estágio da doença e características clínicas específicas do paciente.

Por que os planos de saúde e o SUS negam esses medicamentos

As negativas mais comuns seguem alguns padrões:

• "O medicamento não está no rol da ANS" — argumento usado por operadoras de planos de saúde, especialmente em relação ao Zolgensma;
• "O paciente não se enquadra nos critérios do protocolo do Ministério da Saúde" — usado pelo SUS quando a idade, o subtipo da doença ou outros critérios técnicos do PCDT não são estritamente atendidos, mesmo que o médico assistente considere o tratamento adequado;
• Alegação de ausência de comprovação de eficácia ou de que o tratamento seria "experimental" — argumento cada vez mais difícil de sustentar diante do acúmulo de estudos clínicos e da própria aprovação regulatória dos medicamentos;
• Demora na análise administrativa — o processo de autorização se arrasta por semanas, tempo que, nessa doença, tem peso clínico real.

Nenhuma dessas justificativas administrativas, isoladamente, afasta o direito ao tratamento quando há prescrição médica fundamentada, exames que comprovam o diagnóstico e literatura científica dando suporte à indicação.

É direito garantido por lei?

Em regra, é possível pleitear o tratamento judicialmente, com base em um conjunto de normas e entendimentos consolidados:

• Lei 9.656/98 (Lei dos Planos de Saúde) obriga a operadora a cobrir o tratamento vinculado a doenças cobertas pelo contrato, quando prescrito pelo médico assistente;
• Lei 14.454/2022, que alterou a Lei 9.656/98, tornou o rol de procedimentos da ANS exemplificativo, e não taxativo — ou seja, mesmo um medicamento que não conste na lista da ANS pode ser exigido judicialmente, desde que haja comprovação científica de eficácia e prescrição médica fundamentada. Esse ponto é especialmente relevante para o Zolgensma, frequentemente negado sob a justificativa de estar "fora do rol";
• Código de Defesa do Consumidor, aplicável à relação entre beneficiário e operadora, veda cláusulas e práticas abusivas;
• Para casos envolvendo o SUS, o Tema 793 do STF (repercussão geral) reconhece a responsabilidade solidária entre União, Estados e Municípios pelo fornecimento de medicamentos de alto custo, permitindo direcionar a ação contra o ente mais apto a cumprir a decisão com agilidade;
• A AME também se beneficia da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria GM/MS nº 199/2014), que reforça o dever do poder público de estruturar o cuidado a pacientes com doenças raras, incluindo o acesso a tratamento especializado.

A jurisprudência do STJ, de forma reiterada, reconhece que o critério técnico do médico assistente — não o critério administrativo ou financeiro da operadora ou do gestor público — deve prevalecer na definição do tratamento adequado ao paciente.

Como reverter a negativa: liminar de urgência

Diante da progressividade da doença, a via mais utilizada é o pedido de tutela de urgência (art. 300 do CPC): uma decisão judicial provisória, que pode ser concedida em poucos dias, determinando que o plano de saúde ou o ente público forneça o medicamento antes mesmo do julgamento final do processo.

Documentos que costumam ser necessários:

1. Relatório médico detalhado (de preferência do neuropediatra), com CID, tipo de AME, justificativa clínica para o medicamento escolhido e alerta sobre o risco da demora;
2. Exames que confirmem o diagnóstico genético da AME;
3. Prescrição médica específica do medicamento (Zolgensma ou Spinraza), com posologia;
4. Comprovante da negativa — por escrito, sempre que possível — ou comprovação da demora na análise do pedido;
5. Documentos pessoais do paciente, carteirinha do plano (quando for o caso) e comprovantes de residência.

Prazo médio: em casos bem instruídos, com laudo médico claro sobre a urgência, é comum que o pedido de liminar seja analisado em poucos dias — o tempo exato varia conforme a vara e a comarca responsáveis.

Passo a passo prático diante da negativa

1. Exija a negativa por escrito, com a justificativa apresentada pela operadora ou pelo órgão público responsável.
2. Reúna toda a documentação médica o quanto antes — relatório, exames, prescrição — já que a agilidade nesse momento impacta diretamente a força do pedido de urgência.
3. Não deixe o tempo passar aguardando recursos administrativos, quando a gravidade do quadro recomendar ação judicial imediata; o recurso administrativo pode ser tentado em paralelo, mas raramente deve ser o único caminho em casos de doença progressiva.
4. Procure um advogado especializado em direito à saúde para avaliar a documentação e, se for o caso, ingressar com a ação e o pedido de tutela de urgência.
5. Acompanhe o cumprimento da decisão judicial — em caso de descumprimento, é possível pleitear multa diária (astreintes) contra a parte responsável.

Perguntas frequentes

O plano de saúde pode negar o Zolgensma por não constar no rol da ANS?

A negativa baseada apenas nesse argumento costuma ser insuficiente. Desde a Lei 14.454/2022, que alterou a Lei 9.656/98, o rol de procedimentos da ANS é considerado exemplificativo, e não taxativo, permitindo que medicamentos fora da lista — como o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), terapia gênica de dose única para Atrofia Muscular Espinhal (AME) — sejam exigidos judicialmente quando há prescrição médica fundamentada e comprovação científica de eficácia para o perfil do paciente. Como o Zolgensma é indicado dentro de critérios específicos de idade e peso definidos pela bula, a documentação do neuropediatra responsável é essencial para demonstrar o enquadramento da criança. A jurisprudência do STJ também reconhece que o critério técnico do médico assistente, e não o critério administrativo ou financeiro da operadora, deve prevalecer na definição do tratamento adequado, o que reforça a possibilidade de reverter judicialmente negativas baseadas apenas na ausência do medicamento no rol.

O SUS é obrigado a fornecer o Spinraza mesmo fora dos critérios do protocolo do Ministério da Saúde?

Cada caso deve ser avaliado individualmente. O Spinraza (nusinersena) já está incorporado ao SUS por meio de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) específico do Ministério da Saúde, disponível para alguns subtipos de AME e faixas etárias, mas pacientes fora desses critérios estritos — por idade, tempo de diagnóstico ou subtipo — costumam receber negativa administrativa mesmo havendo indicação médica. Quando o neuropediatra responsável demonstra, com base científica e no quadro clínico específico, que o tratamento é necessário mesmo fora do enquadramento estrito do PCDT, é possível pleitear o fornecimento judicialmente, com fundamento no dever constitucional de saúde e no Tema 793 do STF, que reconhece a responsabilidade solidária entre União, Estados e Municípios pelo fornecimento de medicamentos de alto custo. A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras também reforça esse dever do poder público.

Quanto tempo demora para conseguir uma liminar nesses casos?

Não há prazo processual garantido, mas em casos bem documentados e com urgência clínica evidente é comum que a análise do pedido de tutela de urgência (art. 300 do CPC) ocorra em poucos dias, já que a AME é uma doença progressiva em que o tempo entre o diagnóstico e o início do tratamento é determinante para a preservação da função neuromuscular. Para agilizar essa análise, é importante reunir previamente o relatório médico detalhado do neuropediatra, com CID, tipo de AME, justificativa clínica para o medicamento escolhido (Zolgensma ou Spinraza) e alerta sobre o risco da demora; exames que confirmem o diagnóstico genético; a prescrição médica específica com posologia; e o comprovante da negativa por escrito, sempre que possível. Quanto mais completa e clara essa documentação sobre a urgência do caso, mais rápida tende a ser a apreciação do pedido pelo juiz responsável pela vara ou comarca.

É possível processar tanto o plano de saúde quanto o SUS ao mesmo tempo?

Depende da situação de cada paciente. Quem possui plano de saúde privado normalmente busca o Zolgensma ou o Spinraza primeiro pela via contratual, com base na Lei 9.656/98 e na Lei 14.454/2022, já que a operadora tem o dever de custear tratamentos vinculados a doenças cobertas pelo contrato, mediante prescrição médica. Já quem depende do SUS, ou cujo plano não cobre o medicamento por alguma razão específica, pode buscar o fornecimento pela rede pública, com fundamento no Tema 793 do STF sobre responsabilidade solidária entre os entes federativos, especialmente relevante para o Spinraza, que já possui protocolo (PCDT) próprio no Ministério da Saúde. Fatores como o tipo de cobertura contratual do plano, o subtipo e a gravidade da AME, e a disponibilidade do medicamento na rede pública para o perfil do paciente influenciam qual caminho é mais adequado. Um advogado especializado em direito à saúde pode avaliar a estratégia mais eficaz para o caso concreto.

Preciso pagar algo adiantado para buscar orientação sobre o caso?

Depende do escritório e da modalidade de honorários contratada, já que cada advogado ou banca define sua própria forma de cobrança para atuar em ações envolvendo medicamentos de alto custo, como o Zolgensma e o Spinraza. Muitos advogados especializados em direito à saúde oferecem uma avaliação inicial do caso sem custo, justamente para verificar se a documentação disponível — relatório do neuropediatra, exame que confirme o diagnóstico genético de AME e comprovante da negativa do plano ou do SUS — é suficiente para viabilizar uma ação com pedido de tutela de urgência. Além dos honorários advocatícios, existem as custas judiciais, que podem ser dispensadas mediante pedido de gratuidade de justiça para famílias que comprovem hipossuficiência financeira. Dada a urgência típica dos casos de AME, é recomendável esclarecer com o advogado escolhido, logo no primeiro contato, a forma de cobrança e se há necessidade de algum pagamento adiantado antes do início do processo.