Medicamento para Doença Rara Negado pelo Plano ou pelo SUS: o Estado Tem Obrigação

Sim: mesmo quando o medicamento é de altíssimo custo, não tem registro na ANVISA ou é considerado "órfão" por tratar uma doença raríssima, o Estado e, em muitos casos, o plano de saúde podem ser obrigados judicialmente a fornecê-lo. A raridade da doença não é motivo para deixar o paciente sem tratamento — pelo contrário, é justamente nesses casos que a proteção jurídica se torna mais necessária.

Sabemos como é exaustiva a jornada de quem enfrenta uma doença rara: muitas vezes anos de busca por um diagnóstico correto, poucos médicos especializados e, ao final, a notícia de que existe tratamento — mas ele custa caro e não está disponível na rede pública nem coberto pelo plano. Neste artigo, explicamos os fundamentos jurídicos que sustentam o seu direito e os passos práticos para buscar o medicamento pela via judicial.

O que caracteriza uma doença rara e por que o tratamento é tão difícil de obter?

Doenças raras são aquelas que afetam um número reduzido de pessoas em relação à população geral — geralmente, a referência internacional é de até 65 pessoas em cada 100 mil habitantes. Cerca de 80% delas têm origem genética. Por serem pouco frequentes, essas doenças enfrentam obstáculos específicos:

• Diagnóstico tardio, muitas vezes após anos de sintomas inespecíficos e diversos médicos consultados
• Poucos centros de referência especializados no Brasil
• Medicamentos "órfãos" — fármacos desenvolvidos especificamente para doenças raras, com pesquisa clínica limitada e alto custo de produção
• Ausência de registro do medicamento na ANVISA em alguns casos, quando o fabricante não protocolou ou ainda não concluiu o processo de registro no Brasil
• Preço elevadíssimo, muitas vezes inacessível sem apoio do SUS, do plano de saúde ou de decisão judicial

Diante desse cenário, a Constituição Federal e a legislação de saúde suplementar oferecem instrumentos concretos para garantir o acesso ao tratamento, mesmo em casos excepcionais.

O Estado tem obrigação de fornecer o medicamento, mesmo sem registro na ANVISA?

Em regra, o SUS fornece apenas medicamentos registrados na ANVISA e incorporados às listas oficiais (como a RENAME). Mas o Supremo Tribunal Federal reconheceu que, em situações verdadeiramente excepcionais, essa regra pode ser flexibilizada.

Na prática, isso significa que a ausência de registro na ANVISA não é, por si só, motivo suficiente para negar o medicamento. Se o fármaco já é utilizado com segurança e eficácia comprovada em outros países — por exemplo, com aprovação do FDA (Estados Unidos) ou da EMA (Europa) — e não existe alternativa terapêutica equivalente disponível no Brasil, a tese permite que o Judiciário determine o fornecimento pelo Estado.

Quem devo processar: União, Estado ou Município?

A Constituição Federal estabelece a saúde como dever de todos os entes federativos.

Com base nesse dispositivo, a jurisprudência brasileira consolidou o entendimento de que União, Estados, Distrito Federal e Municípios respondem solidariamente pelo fornecimento de medicamentos e tratamentos de saúde. Na prática, isso permite ao paciente direcionar a ação contra o ente que tiver maior capacidade de cumprir a decisão rapidamente, sem necessidade de aguardar definição de qual órgão seria "responsável" pelo caso — discussão que, historicamente, atrasava o acesso ao tratamento.

E quando é o plano de saúde que nega o medicamento órfão?

A lógica é semelhante, mas com fundamento em outra legislação. Se você tem plano de saúde e a doença rara está coberta pelo contrato, a operadora pode ser obrigada a custear o medicamento prescrito, mesmo que ele não conste no rol da ANS.

Além disso, cláusulas contratuais que neguem cobertura de medicamento essencial ao tratamento de doença coberta pelo plano podem ser consideradas abusivas nos termos do art. 51, IV, do Código de Defesa do Consumidor, por colocarem o paciente em desvantagem exagerada diante de uma situação de vulnerabilidade extrema.

Como agir para conseguir o medicamento para doença rara

1. Reúna o laudo médico completo. O relatório deve conter o diagnóstico preciso (com CID, quando disponível), o histórico da jornada diagnóstica, a justificativa clínica detalhada para o medicamento específico e, se possível, referências a estudos internacionais ou aprovações em agências regulatórias estrangeiras.
2. Documente a negativa. Solicite por escrito a recusa do plano de saúde ou do órgão público (Secretaria de Saúde municipal ou estadual), com data e motivo alegado.
3. Reúna o orçamento do medicamento. Cotação atualizada junto ao laboratório ou distribuidor ajuda a demonstrar o custo do tratamento e a urgência de uma decisão.
4. Verifique registro em agências estrangeiras. Se o medicamento não tem registro na ANVISA, reúna documentação de aprovação em agências como FDA ou EMA, quando existente — isso fortalece significativamente o pedido.
5. Procure um advogado especializado em Direito de Saúde. A análise técnica identificará se o caso deve ser direcionado contra o plano de saúde, contra o Poder Público, ou ambos, e qual o fundamento jurídico mais adequado.
6. Ajuíze a ação com pedido de tutela de urgência. O art. 300 do CPC permite pedir decisão liminar determinando o fornecimento do medicamento em poucos dias, sob pena de multa diária (astreintes, art. 537 do CPC), enquanto o processo tramita.

Medicamentos de alto custo: por que a via judicial costuma ser mais rápida

Medicamentos órfãos frequentemente custam dezenas ou centenas de milhares de reais por ano de tratamento. Diante desse valor, é natural que famílias não tenham condições de arcar com o custo do próprio bolso. A boa notícia é que a via judicial, quando bem instruída com laudos médicos e provas da urgência clínica, tende a ser significativamente mais rápida do que os trâmites administrativos de incorporação de novos medicamentos ao SUS ou ao rol da ANS — que podem levar anos.

Para entender melhor os direitos do paciente diante de negativas de tratamento, seja pelo plano de saúde, seja pelo SUS, visite nossa página de Direito de Saúde.

Perguntas frequentes

O SUS é obrigado a fornecer medicamento para doença rara mesmo sem registro na ANVISA?

Em situações excepcionais, sim. O STF fixou entendimento de que o Estado pode ser obrigado a fornecer medicamento sem registro na ANVISA quando comprovada a mora irrazoável da agência em analisar o pedido de registro, a existência de registro em agência regulatória estrangeira de renome, e a ausência de alternativa terapêutica no Brasil. Recomenda-se conferir a redação atual da tese fixada e sua aplicação ao caso concreto.

O plano de saúde também pode ser obrigado a custear medicamento órfão de alto custo?

Sim, quando a doença está coberta pelo contrato e há prescrição do médico assistente com comprovação científica de eficácia, mesmo que o medicamento não conste no rol da ANS, conforme a Lei nº 14.454/2022, que tornou o rol exemplificativo.

Quem devo processar: o Estado, o Município ou a União?

Em regra, qualquer um dos três entes federativos, isoladamente ou em conjunto, pode ser demandado. A jurisprudência reconhece a responsabilidade solidária entre União, Estados, Distrito Federal e Municípios em matéria de saúde, com base no art. 196 da Constituição Federal, permitindo direcionar a ação contra o ente mais acessível ou com maior capacidade de cumprir a decisão rapidamente.

O diagnóstico tardio de doença rara pode ser usado no processo?

Sim. O relato da jornada diagnóstica, muitas vezes longa e sofrida por conta da raridade da doença, ajuda a demonstrar a urgência do caso e a necessidade de início imediato do tratamento assim que identificada a patologia e definido o medicamento adequado.

É possível conseguir o medicamento rapidamente por tutela de urgência?

Sim. Reunindo laudo médico detalhado, comprovação da doença rara e da ausência de alternativa terapêutica, muitos juízes concedem a tutela de urgência (art. 300 do CPC) em poucos dias, determinando o fornecimento do medicamento sob pena de multa diária (astreintes), mesmo antes da sentença final.