Trikafta Negado pelo Plano de Saúde? Saiba Como Buscar o Tratamento na Justiça

Conviver com a fibrose cística já exige rotina intensa de cuidados — fisioterapia respiratória, medicações, acompanhamento constante. Quando surge um medicamento capaz de agir na causa da doença, e não apenas nos sintomas, a expectativa da família costuma ser grande. É nesse momento que a negativa do plano de saúde ou do SUS para custear o Trikafta chega como um obstáculo especialmente frustrante.

Esse tipo de negativa é comum, geralmente justificada por o medicamento estar "fora do rol" da ANS ou não incorporado ao protocolo do SUS. No entanto, isso não significa que a negativa esteja necessariamente correta do ponto de vista jurídico. Há um caminho, reconhecido pela legislação e pela jurisprudência, para questionar essa recusa.

Neste artigo, você vai entender o que é a fibrose cística e como o Trikafta atua, por que a negativa acontece, o que diz a lei sobre o assunto e como funciona, na prática, o pedido judicial para tentar garantir o acesso ao tratamento.

O que é a fibrose cística

A fibrose cística é uma doença genética que afeta principalmente os pulmões e o sistema digestivo. Ela é causada por mutações no gene CFTR, responsável por regular o transporte de sal e água nas células que revestem órgãos como pulmões, pâncreas e intestino. Quando esse gene funciona de forma alterada, o corpo produz um muco anormalmente espesso, que obstrui as vias respiratórias e os ductos do pâncreas.

Na prática, isso se traduz em infecções pulmonares recorrentes, perda progressiva da função respiratória, dificuldades digestivas e, ao longo do tempo, comprometimento significativo da qualidade e da expectativa de vida do paciente. O acompanhamento costuma envolver equipe multidisciplinar — pneumologista, nutricionista, fisioterapeuta — e rotina diária de cuidados.

O que é o Trikafta e por que ele é diferente

O Trikafta é a combinação de três substâncias — elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor — que atuam diretamente sobre a proteína CFTR defeituosa, corrigindo, ao menos parcialmente, seu funcionamento. Diferente de tratamentos que apenas controlam os sintomas (como antibióticos para infecções recorrentes ou fisioterapia respiratória), o Trikafta age na origem do problema, o que representa uma mudança relevante na forma de tratar a doença.

O medicamento é indicado para pacientes que possuem ao menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR — a mutação mais comum entre pessoas com fibrose cística — associada a outras mutações elegíveis, conforme avaliação médica. Estudos clínicos têm demonstrado melhora em parâmetros como função pulmonar e redução de exacerbações respiratórias em pacientes elegíveis, o que fundamenta sua indicação por médicos especialistas.

Por ser um medicamento relativamente recente e de altíssimo custo — o tratamento mensal pode chegar a dezenas de milhares de reais —, é um dos fármacos mais frequentemente negados tanto por operadoras de planos de saúde quanto pelo SUS.

Por que os planos de saúde e o SUS negam o Trikafta

As justificativas mais comuns incluem:

• "O medicamento não está incluído no rol de procedimentos da ANS" — argumento usado por operadoras de planos de saúde;
• "O medicamento ainda não foi incorporado ao protocolo do SUS" ou não consta na lista de medicamentos padronizados pelo Ministério da Saúde para o perfil genético do paciente;
• Alegação de alto custo como justificativa administrativa e financeira, e não técnica;
• Questionamento sobre o enquadramento do paciente no perfil de mutações elegíveis, mesmo diante de exame genético e prescrição médica específica.

Nenhuma dessas justificativas, isoladamente, é suficiente para afastar o direito ao tratamento quando há prescrição de médico especialista, exame genético comprovando a mutação elegível e literatura científica dando suporte à indicação.

É direito garantido por lei?

Em regra, é possível pleitear o fornecimento do Trikafta judicialmente, com base em:

• Lei 9.656/98 (Lei dos Planos de Saúde), que obriga a operadora a cobrir tratamentos vinculados a doenças cobertas pelo contrato, mediante prescrição médica;
• Lei 14.454/2022, que alterou a Lei 9.656/98 e tornou o rol de procedimentos da ANS exemplificativo, e não taxativo — permitindo que medicamentos fora da lista sejam exigidos judicialmente quando comprovada a eficácia científica e a adequação ao caso pelo médico assistente. Esse é o principal fundamento para questionar negativas de planos de saúde relacionadas ao Trikafta;
• Código de Defesa do Consumidor, que veda cláusulas e práticas abusivas na relação entre beneficiário e operadora;
• Nos casos direcionados ao SUS, o Tema 793 do STF (repercussão geral), que reconhece a responsabilidade solidária entre União, Estados e Municípios pelo fornecimento de medicamentos de alto custo, mesmo quando ainda não incorporados formalmente às listas oficiais;
• A fibrose cística também pode se beneficiar do amparo da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria GM/MS nº 199/2014), que reforça o dever do poder público de estruturar cuidado especializado a pacientes com doenças raras e de baixa prevalência.

A jurisprudência do STJ tem reconhecido, de forma reiterada, que o critério técnico do médico assistente — e não o critério administrativo ou financeiro da operadora ou do gestor de saúde pública — deve prevalecer na definição do tratamento adequado.

Como reverter a negativa: liminar de urgência

Diante do caráter progressivo da fibrose cística, é possível pedir uma tutela de urgência (art. 300 do CPC) — uma decisão judicial provisória, concedida antes do julgamento final do processo, que pode determinar o fornecimento imediato do medicamento.

Documentos que costumam ser necessários:

1. Relatório médico detalhado (de preferência do pneumologista responsável), com CID, histórico clínico e justificativa para a indicação do Trikafta;
2. Exame genético que comprove a mutação elegível no gene CFTR;
3. Prescrição médica específica do medicamento, com posologia;
4. Comprovante da negativa por escrito, ou comprovação da demora na análise do pedido;
5. Carteirinha e comprovantes de pagamento em dia (no caso de plano de saúde) ou documentos pessoais e comprovante de residência (no caso de ação contra o SUS).

Prazo médio: em casos bem instruídos, com laudo médico e exame genético claros quanto à indicação e à urgência, é comum que o pedido de liminar seja analisado em poucos dias, variando conforme a vara e a comarca.

Passo a passo prático diante da negativa

1. Exija a negativa por escrito, com a justificativa apresentada pela operadora ou pelo órgão de saúde pública.
2. Reúna a documentação médica completa — relatório, exame genético, prescrição — o quanto antes.
3. Registre reclamação na ANS (no caso de plano de saúde), como forma de reforçar o histórico do caso, sem substituir a via judicial quando houver urgência clínica.
4. Procure um advogado especializado em direito à saúde para avaliar a documentação e, se for o caso, ingressar com ação e pedido de tutela de urgência.
5. Acompanhe o cumprimento da decisão — em caso de descumprimento, é possível pleitear multa diária (astreintes).

Perguntas frequentes

O plano de saúde pode negar o Trikafta por ele não estar no rol da ANS?

A negativa baseada apenas nesse argumento costuma ser insuficiente. Desde a Lei 14.454/2022, que alterou a Lei 9.656/98, o rol de procedimentos da ANS é considerado exemplificativo, e não taxativo, o que permite exigir judicialmente medicamentos fora da lista — como o Trikafta (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor) para fibrose cística — quando há prescrição médica fundamentada e comprovação científica de eficácia para o caso específico do paciente. Na prática, isso significa que a operadora não pode se limitar a negar a cobertura apenas porque o medicamento não consta expressamente na lista da ANS: é preciso analisar se há indicação do médico assistente, exame genético comprovando a mutação elegível e literatura científica dando suporte ao tratamento. A jurisprudência do STJ também reforça que o critério técnico do médico especialista, e não o critério administrativo da operadora, deve prevalecer na definição do tratamento adequado ao paciente.

O SUS é obrigado a fornecer o Trikafta mesmo sem incorporação formal ao protocolo?

Cada caso deve ser analisado individualmente, mas, em regra, sim: mesmo sem incorporação formal do Trikafta ao protocolo do SUS, é possível pleitear seu fornecimento judicialmente quando o médico assistente demonstra, com base em exame genético e na literatura científica disponível, a necessidade do tratamento para o perfil de mutações do paciente. O fundamento está no dever constitucional de saúde e no Tema 793 do Supremo Tribunal Federal (repercussão geral), que reconhece a responsabilidade solidária entre União, Estados e Municípios pelo fornecimento de medicamentos de alto custo, mesmo quando ainda não incorporados formalmente às listas oficiais. A fibrose cística, por ser doença rara, também pode se beneficiar da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria GM/MS nº 199/2014). Reunir relatório médico detalhado, exame genético e comprovante da negativa (ou da demora) é essencial para instruir bem o pedido judicial contra o poder público.

Preciso do exame genético para entrar com a ação?

O exame genético não é sempre uma exigência formal, mas fortalece consideravelmente o pedido de Trikafta, já que comprova a elegibilidade do paciente para o medicamento conforme o perfil de mutações no gene CFTR previsto em bula e na literatura médica — o Trikafta é indicado para pacientes que possuem ao menos uma cópia da mutação F508del, associada a outras mutações elegíveis. Recomenda-se reunir esse exame sempre que possível, junto com o relatório médico detalhado do pneumologista responsável, contendo CID, histórico clínico e justificativa da indicação, além da prescrição específica com posologia. Quanto mais completa essa documentação, maior a força do pedido, tanto na análise administrativa da operadora ou do SUS quanto no pedido de tutela de urgência perante o Judiciário, já que demonstra de forma objetiva a adequação do tratamento ao quadro genético e clínico do paciente.

Quanto tempo demora para conseguir uma liminar para o Trikafta?

Não há prazo processual garantido, mas em casos bem documentados — com relatório médico detalhado, exame genético comprovando a mutação elegível e urgência clínica evidenciada pelo pneumologista responsável —, é comum que a análise do pedido de tutela de urgência (art. 300 do CPC) ocorra em poucos dias, variando conforme a vara e a comarca. A tutela de urgência é uma decisão provisória que pode determinar o fornecimento imediato do Trikafta antes do julgamento final do processo, o que é especialmente relevante diante do caráter progressivo da fibrose cística. Documentos como a prescrição médica com posologia, o comprovante da negativa por escrito e, no caso de plano de saúde, a carteirinha e os comprovantes de pagamento em dia ajudam a agilizar a análise. Após a concessão, é possível pedir multa diária (astreintes) em caso de descumprimento pela operadora ou pelo ente público.

Posso processar o plano de saúde e também pedir o medicamento pelo SUS?

Depende do perfil de cobertura do paciente. Quem possui plano de saúde privado normalmente deve buscar o Trikafta primeiro pela via contratual, com base na Lei 9.656/98 e na Lei 14.454/2022, já que a operadora tem o dever de custear tratamentos vinculados a doenças cobertas mediante prescrição médica. Já quem depende exclusivamente do SUS, ou cujo plano não cobre o medicamento por alguma razão específica, pode buscar o fornecimento pela rede pública, com base no Tema 793 do STF sobre responsabilidade solidária entre os entes federativos. Em situações específicas, é possível avaliar ambos os caminhos, mas a estratégia depende de fatores como o tipo de contrato do plano, a existência de cobertura para medicamentos domiciliares e a disponibilidade do Trikafta na rede pública para o perfil genético do paciente. Um advogado especializado em direito à saúde pode avaliar qual o caminho mais adequado ao caso concreto.